„ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და იმედს, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს. მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე. მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ), დიუშენის მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება", - წერს ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე 7 აპრილს სოციალურ ქსელში გამოქვეყნებილ პოსტში. „დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია - სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია „ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და იმედს, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს. მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე." მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ) დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება ყველა წამალს აქვს: შეზღუდული ეფექტი, სერიოზული გვერდითი ეფექტები, განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU) Elevidys (გენოთერაპია) FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად) EU (EMA): არ არის დამტკიცებული ფასი: ~3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი) გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი): მწვავე ღვიძლის დაზიანება, ჰოსპიტალიზაცია, დაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევები, მიოკარდიტი (გულის ანთება), მიოზიტი (კუნთის ანთება), იმუნური რეაქციები. FDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებები ძალიან მნიშვნელოვანი: ეს თერაპია არ არის ყველა პაციენტისთვის, არ არის სრულად უსაფრთხო, არ არის „სასწაული გამოსავალი". Duvyzat (givinostat) FDA: დამტკიცებულია (2024) EU: დამტკიცებულია ფასი: ~700,000$/წელიწადში გვერდითი ეფექტები: დიარეა, გულისრევა / ღებინება, თრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი), ცხიმების მატება სისხლში, სიცხე. Agamree (vamorolone) FDA: დამტკიცებულია (2023) EU: დამტკიცებულია ფასი: ~50,000-100,000$/წელიწადში გვერდითი ეფექტები: ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like), წონის მატება, ფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა), იმუნიტეტის დაქვეითება, ინფექციების რისკი, ადრენალური უკმარისობა. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.) FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval) EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებული ფასი: ~300,000 - 1,000,000+$/წელიწადში გვერდითი ეფექტები: ინფექციები, ხველა, სიცხე, თირკმლის გართულებები, ინექციის ადგილზე რეაქციები, ღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილი. ძალიან მნიშვნელოვანი: მუშაობს მხოლოდ 5-15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით) სტანდარტული თერაპია (Deflazacort) FDA: დამტკიცებულია EU: დამტკიცებულია ფასი: ~35,000-60,000$/წელიწადში გვერდითი ეფექტები: ზრდის შეფერხება, ოსტეოპოროზი, დიაბეტის რისკი, წონის მატება, ინფექციები მომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე) CRISPR გენური რედაქტირება ახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები) კომბინირებული მკურნალობა მაგრამ: ჯერ არცერთი არ არის სრულად დამტკიცებული. ყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნა დღეს არცერთი თერაპია: არ კურნავს დაავადებას არ არის სრულად უსაფრთხო არ არის უნივერსალური რეალური არჩევანი ქვეყნისთვის - 100 პაციენტი = გენოთერაპია → ~300 მილიონი $ თანამედროვე წამლები → 5-70 მილიონი $/წელიწადში ძალიან მკაფიო დასკვნა - მშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი. მაგრამ: სრული სიმართლის გარეშე - ეს ხდება მანიპულაცია მედიცინა ნიშნავს: ეფექტურობა, უსაფრთხოება, მტკიცებულება, და არა - ემოცია, პოლიტიკა, ნახევარი სიმართლე", - წერს გიორგი ფხაკაძე.